Primeira terapia autorizada no continente em três décadas mostra resultados na preservação da força muscular e da respiração, mudando o cenário de uma doença até então sem alternativas eficazesUm novo capítulo no tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ELA) começou a ser escrito na Europa. Médicos do Hospital Germans Trias iniciaram a aplicação de uma terapia inovadora em um paciente de 44 anos diagnosticado com uma forma genética específica da doença, associada à mutação do gene SOD1.A iniciativa marca a chegada do primeiro tratamento aprovado no continente em cerca de 30 anos com potencial de modificar a evolução da enfermidade, ainda que não represente uma cura.

 O que muda com a nova terapia para ELA

A medicação foi liberada em regime de uso compassivo pela Agência Europeia de Medicamentos em 2024, permitindo que pacientes com essa variante rara tenham acesso antecipado enquanto novos dados científicos continuam sendo analisados.

Segundo especialistas envolvidos no atendimento, os estudos clínicos indicam que o tratamento pode preservar a força muscular por mais tempo, retardar a perda funcional típica da doença e ajudar a manter a capacidade respiratória.O tratamento também pode desacelerar a progressão em um subgrupo específico de pacientes. Ensaios internacionais e observações clínicas em centros como o Hospital de Bellvitge mostraram que parte dos pacientes apresentou melhora mensurável já nas fases iniciais de acompanhamento, algo considerado relevante diante da rápida evolução característica da ELA.

Uma variante rara, mas estratégica para a ciência

A mutação genética SOD1 responde por cerca de 2% dos casos totais de ELA e é uma das causas mais frequentes da forma hereditária da doença. Justamente por ter origem genética conhecida, ela se tornou alvo prioritário de pesquisas, abrindo caminho para terapias mais personalizadas.Especialistas avaliam que tratar esse subtipo pode servir como modelo para futuras abordagens dirigidas a outras formas da enfermidade.

Como o tratamento é feito

A administração ocorre por punção lombar, procedimento semelhante ao realizado para coleta de líquor, com três doses iniciais quinzenais e aplicações mensais de manutenção.O protocolo exige atuação integrada de diferentes áreas hospitalares, incluindo Neurologia, Anestesiologia, Farmácia Clínica e equipes de hospital-dia, refletindo a complexidade do cuidado necessário.

Uma doença ainda sem cura, mas com novas perspectivas

A ELA é uma enfermidade neurodegenerativa que atinge os neurônios motores responsáveis pelos movimentos voluntários. A progressão leva à fraqueza muscular, perda da fala, dificuldades para engolir e, nos estágios avançados, comprometimento respiratório.Na região da Catalunha, por exemplo, ela é considerada a terceira doença neurodegenerativa mais comum, atrás apenas das demências e da doença de Parkinson.A expectativa média de vida após o diagnóstico varia de três a cinco anos, e o impacto emocional, físico e social costuma ser profundo tanto para pacientes quanto para familiares.

“Uma nova era” no enfrentamento da ELA

Para os médicos envolvidos, o início dessa terapia representa mais do que um avanço isolado. Trata-se de uma mudança de paradigma: sair de um cenário com opções exclusivamente paliativas para outro em que já se fala em intervenção na biologia da doença.Embora ainda restrito a um grupo específico de pacientes, o tratamento reforça a tendência da medicina de precisão, baseada em genética, e reacende a esperança de que outras formas da ELA também possam, no futuro, ter terapias capazes de alterar sua trajetória. 

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18/02/2026 – Rádio Cidade FM